retinite
Il "collirio della Montalcini" per la retinite pigmentosa
Galileo del 13-05-2014

NAPOLI. Cinquanta pazienti con una rara malattia della retina testeranno il collirio a base del Nerve Growth Factor, la molecola che valse il Premio Nobel per la medicina a Rita Levi Montalcini.  infatti partito il primo studio al mondo sul primo farmaco per la retinite pigmentosa: due record tutti italiani.

La retinite pigmentosa  una malattia genetica degenerativa per la quale ad oggi non esiste cura. Interessa circa una persona su 4 mila, si manifesta durante l'adolescenza e porta ad una grave condizione di ipovisione o cecit nell'et adulta. Le cellule colpite sono i fotorecettori: i coni e i bastoncelli, che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello. Il collirio a base di Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF, del tutto simile al NGF naturalmente prodotto dallorganismo umano e che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose)  la prima terapia a essere stata approvata dalla Food and Drug Administration (Fda) e dall'Agenzia Europea per i medicinali (Ema) per una sperimentazione per la retinite pigmentosa. Galileo ha intervistato Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica della Seconda Universit di Napoli, a capo della ricerca.

Professoressa Simonelli, come agisce il NGF nella retinite pigmentosa?
I primi studi hanno mostrato che in alcuni modelli animali della malattia vi  una carenza proprio del NGF; in seguito, sempre in modelli animali,  stato osservato che questa molecola  davvero in grado di rallentare la degenerazione dei fotorecettori ed ha un effetto neuroprotettivo. Infine  stato provato che la sua versione ricombinante umana, somministrata localmente sotto forma di collirio, riesce a raggiungere la retina e il nervo ottico: un presupposto fondamentale per lo sviluppo di un possibile farmaco ad uso topico. Tutti i risultati positivi di queste ricerche ci hanno spinto a cominciare il primo trial clinico al mondo (di fase I/II, ndr.) sugli esseri umani.

Come si svolger lo studio?
Lo studio coinvolge cinque centri di eccellenza: la Clinica Oculistica della Seconda Universit Napoli, quelle dell'Universit di Firenze e del San Paolo di Milano, il Policlinico Gemelli e la Fondazione Bietti di Roma. Nella prima fase, gi partita, valuteremo la sicurezza e la tollerabilit del collirio su 10 persone. Se sar dimostrata l'assenza di effetti collaterali, partiremo con la seconda fase dello studio per testarne l'efficacia: altri 40 pazienti dovranno usare il collirio, a base di rhNGF o con un placebo, tre volte al giorno per sei mesi continuativi.

Quali risultati vi aspettate?
Il risultato sperato  un recupero della visione: in particolare un allargamento del campo visivo e una riduzione della nictalopia, cio dell'incapacit di vedere in condizioni di scarsa luce. Ma  un obiettivo importante anche solo il rallentamento della progressione della malattia, che valuteremo nei sei mesi che seguiranno la somministrazione. Le buone premesse non mancano: il collirio a base di rhNGF  attualmente in sperimentazione anche per le ulcere della cornea, e i primi risultati sono molto promettenti (vedi Galileo, La molecola della Montalcini per riparare la cornea.

di Tiziana Moriconi

